Sempre fianco delle famiglie con bambini affetti da patologia di Duchenne: mia interrogazione in merito alla nuova emergenza sul farmaco Translarna

Venerdì 18 luglio, una rappresentanza delle famiglie di bambini affetti da patologia di Duchenne, accompagnate dai loro legali, è stata ricevuta in AIFA, per discutere dell’emergenza relativa alla continuità terapeutica del farmaco Translarna. L’incontro, oltre a un generico impegno a sollecitare le Regioni ad abbreviare i tempi, non ha dato altre aperture e pertanto, a fianco di queste famiglie, ho depositato un’interrogazione al Ministro Schillaci.

Cosa sta succedendo?

Ormai da tempo seguo questa vicenda. La commissione europea ha ritirato dal commercio il farmaco, dopo un lungo percorso di analisi, studi clinici, dati comparati durato alcuni anni. Tuttavia, gli Stati membri hanno la possibilità di garantire la continuità terapeutica per chi già ne faceva uso, come ha giustamente deciso AIFA, non avendo oggi nessuna alternativa terapeutica. La procedura attualmente prevista per l’importazione del farmaco dall’estero, però, sta causando in Italia gravi criticità nell’approvvigionamento e nella sua messa in disponibilità, a causa di un carico burocratico non ordinario che grava sulle aziende sanitarie, che genera ritardi a danno dei pazienti. Le conseguenze sono ritardi insostenibili nella somministrazione della terapia, con effetti diretti e preoccupanti sulla salute dei bambini coinvolti. Diversi Paesi europei hanno già adottato soluzioni per garantire l’accesso a Translarna, ricorrendo alla confezione europea, che non comporta maggiori oneri economici e garantisce tempi di consegna decisamente più rapidi.

La mia interrogazione

Nella mia interrogazione, dunque, ho chiesto al Ministro della Salute se sia a conoscenza delle difficoltà operative legate alla procedura di importazione dall’estero del farmaco Translarna e dei ritardi nella copertura terapeutica per i pazienti, se si intenda valutare l’adozione della confezione europea di Translarna, come già fatto da altri Paesi europei, per garantire la continuità terapeutica in modo più rapido ed efficace e quali ulteriori misure il Ministro intenda adottare per assicurare che tutti i pazienti ricevano il trattamento senza ulteriori ritardi.

Fare presto

Nei mesi scorsi, sempre su questo tema, ho promosso una conferenza stampa con clinici e medici per fare luce su questo caso, interessando anche il Presidente della Repubblica, Sergio Mattarella. Vale la pena ricordare come Translarna sia l’unica terapia attualmente a disposizione per i bambini affetti da questa variante della malattia di Duchenne, che in Italia coinvolge circa un centinaio di famiglie. Ora, però, non è più possibile attendere e occorre, dunque, fare presto: le prossime terapie geniche, infatti, promettono grandi speranze anche in relazione a questa malattia e nel frattempo bisogna garantire la continuità terapeutica per chi già usa il farmaco Translarna, a garanzia del diritto alla salute dei pazienti.